원문
링크: https://www.huidagene.com/new/news/78
내용
요약: HuidaGene은 Cas12 및 Cas13 기반 DNA 또는 RNA 편집과 유전자 대체치료 기술을 모두 보유한 임상 단계 기업으로, 신경질환과 안과질환 분야에서 세계 최초 임상 사례를 다수
보유하고 있음. hfCas12Max는 이러한 핵심 기술 중 하나로,
Vita Therapeutics와의
서브라이선스 계약은 HuidaGene 기술이 외부 기업의 세포치료제 개발 플랫폼으로 확장된 첫 사례로
평가됨. <HuidaGene의 CRISPR RNA editing주요 임상 프로그램 현황>
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Name
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Indication
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Clinical trial
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비고
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HG202
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Neovascular
age-related macular degeneration (nAMD)
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SIGHT-I
1상 (NCT06031727), BRIGHT 1상 (NCT06623279)
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세계 최초 CRISPR/RNA 편집 기반 안과 임상 진입
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HG204
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MECP2
duplication syndrome (neurodevelopmental disorder)
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FDA
ODD & RPDD, EMA ODD 승인. 신경계 RNA 편집
치료제
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Alzheimer’s
disease
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Preclinical
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RNA
편집 기반 신경퇴행성 질환 치료 후보
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-
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Huntington’s
disease
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Preclinical
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RNA
편집을 통한 유전자 독성 억제 접근
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