원문
링크: https://www.biospace.com/drug-development/rna-editing-hits-the-clinic-fueling-new-hope-for-rare-and-common-diseases
내용
요약: RNA 편집은
기존 DNA 편집보다 더 안전하고 가역적인 치료 접근법으로 평가되고 있음. 2024년에 Wave
Life Sciences가
인간 대상 최초 RNA 편집 임상 결과를 발표하였음. 이어서 Korro Bio,
Ascidian Therapeutics 등
여러 기업이 RNA 편집 기반 치료제의 임상 단계에 진입하였음. <2024-2025년 RNA 편집 기반 치료제의 주요 임상 개발 현황>
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Platform
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Name
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Indication
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기업
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비고
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ADAR-mediated A-to-I RNA base editing
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WVE-006
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Alpha-1
Antitrypsin Deficiency (AATD)
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Wave
Life Sciences
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2024년 10월
발표: 단일 투여로 혈중 AAT 수치 상승. 다회
투여 결과 예정.
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Site-directed RNA nucleotide conversion
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-
(undisclosed)
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AATD
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Korro
Bio
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2024년 임상 진입, Wave와 경쟁 구도.
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RNA exon editing
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ACDN-01
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Stargardt
disease, ABCA4-related retinopathy
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Ascidian
Therapeutics
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FDA
승인 후
2024년 1/2상(STELLAR, NCT06467344) 착수. 세계
최초
RNA exon 편집 임상.
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